Retoms priskiriamos tos ligos, kuriomis serga ne daugiau kaip 5 iš 10 000 (arba 1 iš 2000) žmonių. Nors ligos yra retos, tačiau jomis sergančių pacientų gana daug.
Šiuo metu žinoma maždaug 5000 – 8000 retųjų ligų, kuriomis Europos Sąjungoje serga net 6 – 8 % (27 – 36 mln.) visų gyventojų. Atsižvelgiant į pasaulinę tendenciją, Lietuvoje galėtų būti apie 200 tūkstančių retomis ligomis sergančiųjų.
Pacientai, sergantys retosiomis ligomis, susiduria su nemenkais iššūkiais. Jie yra labiau pažeidžiami psichologiškai, socialiai, ekonomiškai ir kultūriškai, nei sergantieji paplitusiomis ligomis.
Kadangi žinių apie retas ligas trūksta, kaip ir diagnostinių tyrimų – daugeliui pacientų liga diagnozuojama vėlai arba visai nediagnozuojama. Tačiau net ir nustačius retą ligą ar būklę, susiduriama su formaliais diagnostiniais sunkumais.
Be to, tokiems pacientams tinkamas gydymas gali būti sunkiai prieinamas: vaistų nėra arba jie itin brangūs.
Farmacijos kompanijos yra nesuinteresuotos kurti naujų vaistų, skirtų retųjų ligų gydymui, kadangi kai kurios ligos pasitaiko taip retai, kad jų diagnozavimui, profilaktikai ar gydymui skirto vaisto kūrimo ir atidavimo į rinką sąnaudų nepadengtų numatomas to vaisto pardavimas.
Matyt neatsitiktinai, tik 5 % retų ligų turi pavirtintą gydymą. Be to, tik nedidelė dalis vaistų, retoms ir labai retoms ligoms bei būklėms gydyti, yra įtraukiami į kompensuojamųjų vaistų sąrašą.
„Užtikrinti gydymą pacientui sergančiam reta liga – yra neįkainojama galimybė. Mes esame tarp laimingųjų, galinčių Lietuvos sergantiesiems pristatyti gydymo galimybes net dvejomis retomis ligomis sergantiems pacientams“, – sako Sandra Ivanauskienė, bendrovės „Norameda“ Specialiosios paskirties vaistų padalinio vadovė.