Diagnozowanie, leczenie i opieka nad pacjentami z chorobami rzadkimi stanowią unikalne wyzwania. Jako firma zaangażowana w poprawę opieki zdrowotnej, Norameda nadal priorytetowo traktuje choroby rzadkie, rozszerzając portfolio innowacyjnych leków i wzmacniając współpracę z wiodącymi instytucjami medycznymi.
Szerszy dostęp do leczenia chorób rzadkich
W 2024 roku Norameda wprowadziła cztery nowe terapie dla chorób rzadkich, co stanowi ważny krok w poprawie dostępu pacjentów do niezbędnych metod leczenia. Nowe leki są przeznaczone do leczenia:
- Alfa-mannozydozy – rzadkiego zaburzenia genetycznego wpływającego na funkcjonowanie lizosomów
- Choroby Fabry’ego – schorzenia metabolicznego spowodowanego niedoborem enzymu
- Dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (LHON) – choroby mitochondrialnej prowadzącej do utraty wzroku
- Narkolepsji – schorzenia neurologicznego wpływającego na regulację snu
Jednym z najważniejszych osiągnięć w 2024 roku było wprowadzenie nowego leczenia choroby Fabry’ego oraz skuteczna reprezentacja leku Wakix w terapii narkolepsji. Działania te potwierdzają zaangażowanie Norameda w zapewnienie pacjentom terminowych i skutecznych opcji leczenia.
Litwa liderem w diagnostyce alfa-mannozydozy
Jednym z najbardziej znaczących osiągnięć Litwy w obszarze chorób rzadkich jest diagnozowanie alfa-mannozydozy. W kraju odnotowano siedem przypadków tej choroby – więcej niż w całym regionie skandynawskim, co świadczy o postępie Litwy w diagnostyce chorób rzadkich.
Wczesna i dokładna diagnoza jest kluczowa dla pacjentów z chorobami rzadkimi, ponieważ umożliwia podjęcie szybkiej interwencji, co może znacząco poprawić ich jakość życia. Osiągnięcia Litwy w tym zakresie podkreślają skuteczną współpracę między placówkami medycznymi, ośrodkami diagnostycznymi i partnerami farmaceutycznymi.
Złożoność leczenia chorób rzadkich
Zarządzanie chorobami rzadkimi wymaga specjalistycznej wiedzy, współpracy multidyscyplinarnej i skoordynowanej ścieżki opieki nad pacjentem. Ze względu na ich złożoność standardowe podejścia terapeutyczne często okazują się niewystarczające.
Rozumiejąc te wyzwania, Unia Europejska w 2017 roku utworzyła 24 Europejskie Sieci Referencyjne (ERN), aby ułatwić współpracę transgraniczną w zakresie leczenia chorób rzadkich. Klinika Santaros w Wilnie aktywnie uczestniczy w tych sieciach, przyczyniając się do wymiany wiedzy i najlepszych praktyk w zarządzaniu chorobami rzadkimi.
Norameda odgrywa kluczową rolę w optymalizacji ścieżek opieki, zapewniając pacjentom zintegrowane i wysokiej jakości leczenie. Poprzez wspieranie współpracy między pracownikami służby zdrowia, organizacjami pacjenckimi i instytucjami badawczymi, Norameda dąży do poprawy wyników leczenia osób cierpiących na choroby rzadkie.
Wspieranie innowacji i wymiany wiedzy
Jako wiodąca firma farmaceutyczna, Norameda angażuje się w rozwój innowacji medycznych oraz międzynarodową współpracę. Wspierając Centrum Koordynacji Chorób Rzadkich w Klinice Santaros w Wilnie, firma przyczynia się do przełomowych badań naukowych, inicjatyw edukacyjnych oraz zwiększenia dostępu pacjentów do przełomowych terapii.
Długoterminowa wizja Norameda obejmuje:
- Rozszerzanie możliwości leczenia chorób rzadkich
- Wzmacnianie diagnostyki poprzez strategiczne partnerstwa
- Promowanie współpracy międzynarodowej w celu wymiany najlepszych praktyk w opiece nad pacjentami
Lepsza przyszłość dla pacjentów z chorobami rzadkimi
Droga do lepszych metod leczenia chorób rzadkich wymaga ciągłych innowacji, silnego partnerstwa i prawdziwego zaangażowania w dobro pacjentów. Norameda pozostaje na czele tej misji, zapewniając pacjentom z chorobami rzadkimi opiekę, której potrzebują.
Poprzez zwiększanie dostępu do nowych terapii, wspieranie postępu diagnostycznego i moderowanie wymiany wiedzy między krajami, Norameda kształtuje przyszłość leczenia chorób rzadkich na Litwie i poza jej granicami.
Razem możemy mieć trwały wpływ.