Minint tarptautinę retųjų ligų dieną – geros naujienos iš „Noramedos“

Iki 2024 m. „Noramedos“ specialiosios paskirties vaistų padalinyje buvo aktyviai dirbama dviejų pagrindinių retųjų ligų – alfa-manozidozės ir paveldimos Leberio optinės neuropatijos – srityje. Šiemet „Norameda“ pristato naują Fabry ligos gydymo galimybę ir įžengia į naują sritį – narkolepsiją.

„Tai jaunų žmonių liga. Deja, Lietuvoje ši liga vis dar retai diagnozuojama: nors ja serga apie 600 asmenų, šiuo metu gydoma tik 30. Dabar pagrindinis mūsų tikslas – padidinti diagnostikos prieinamumą, mat nuo kovo 1 d. bus prieinami naujos kartos vaistai“, – teigia Sandra Ivanauskienė, „Noramedos“ Specialiosios paskirties vaistų padalinio įkūrėja ir vadovė.

Narkolepsijos srityje „Norameda“ bendradarbiauja su Prancūzijos farmacijos įmone „Bioprojet Pharma“ ir pristato naujos kartos vaistą narkolepsijai gydyti. Tai pirmasis toks vaistas, kuris padidina histamino kiekį smegenyse.

Histaminas yra natūrali smegenyse esanti cheminė medžiaga, kuri veikia dvejopai ir padeda mums išlikti budriems dieną: padidina smegenų aktyvumą srityse, kurios padeda pabusti, ir sumažina smegenų aktyvumą srityse, kurios padeda užmigti.

Naujasis „Bioprojet“ vaistas yra pirmasis ir vienintelis Maisto ir vaistų administracijos patvirtintas kartą per parą vartojamas vaistas tabletėmis, skirtas gydyti narkolepsija sergantiems suaugusiesiems, kuriems pasireiškia pernelyg didelis mieguistumas dieną arba katapleksija.

Kovo 1 d. „Norameda“ perima šio naujo vaisto atstovavimo teises.

„Be to, turime ketvirtą pacientą, kuriam diagnozuota alfa-manozidozė. Palyginti su kitomis šalimis, tai puikus rezultatas. Džiaugiuosi, kad netrukus galėsime pradėti gydymą“, – pažymi S. Ivanauskienė.

Be to, „Noramedos“ Specialiosios paskirties vaistų padalinys kartu su gydytojų komanda siekia užtikrinti, kad valstybė kompensuotų naujos kartos vaistą Fabry ligai gydyti. Tikimasi, kad netrukus bus pasiekta teigiamų rezultatų.

***
Narkolepsija gali būti 1 arba 2 tipo.

1 tipo narkolepsija yra reta neurologinė liga, kuriai būdingas pernelyg didelis mieguistumas dieną, susijęs su nekontroliuojamu noru miegoti ir katapleksija (staigiu raumenų tonuso praradimu budrumo metu, dažnai sukeliamu malonių emocijų).

2 tipo narkolepsijai būdingas pernelyg didelis mieguistumas dieną, susijęs su nevaldomu noru miegoti, kartais miego paralyžiumi ir hipnogoginėmis ar hipnopompinėmis haliucinacijomis.

Liga pasireiškia sulaukus 10–30 metų, o simptomai išlieka visą gyvenimą. Nuo požymių atsiradimo iki diagnozės nustatymo vidutiniškai praeina labai daug laiko – dešimt metų.